Theo thông báo của Trung tâm Ung thư Bahrain, ca điều trị thành công trên sử dụng Casgevy, liệu pháp chỉnh sửa gene CRISPR đầu tiên được cấp phép trên thế giới.

Ảnh minh họa. (Nguồn: NHS)
Bahrain vừa lập cột mốc y học quan trọng khi trở thành quốc gia đầu tiên ngoài Mỹ điều trị thành công bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) bằng liệu pháp chỉnh sửa gene CRISPR.
Theo thông báo của Trung tâm Ung thư Bahrain ngày 16/2, ca điều trị thành công trên sử dụng Casgevy, liệu pháp chỉnh sửa gene CRISPR đầu tiên được cấp phép trên thế giới.
Casgevy do hãng dược phẩm Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics hợp tác phát triển. Đây là hai đơn vị tiên phong trong công nghệ CRISPR/Cas9 - công nghệ đã giúp các nhà khoa học giành giải Nobel Hóa học năm 2020.
Liệu pháp này mở ra hy vọng về một phương pháp chữa trị hiệu quả cho bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) và bệnh tan máu bẩm sinh thalassemia hệ beta phụ thuộc truyền máu (TDT) - những rối loạn máu di truyền có ảnh hưởng nghiêm trọng đến sức khỏe và tuổi thọ của người bệnh.
Bộ trưởng Y tế Bahrain, bà Jaleela bint Al Sayed Jawad Hasan, nhấn mạnh: "Thành tựu này thể hiện cam kết của Bahrain trong việc tích hợp các đột phá y học toàn cầu vào chiến lược chăm sóc sức khỏe quốc gia. Thông qua hợp tác với các tổ chức y tế quốc tế, chúng tôi đang hiện thực hóa sứ mệnh mang đến liệu pháp điều trị thay đổi cuộc sống cho bệnh nhân, đồng thời định vị Bahrain là trung tâm y tế tiên tiến."
Năm 2023, Bahrain trở thành quốc gia thứ hai trên thế giới (sau Anh) và đầu tiên tại Trung Đông phê duyệt Casgevy để điều trị bệnh SCD và TDT. Quy trình điều trị bao gồm nhiều giai đoạn: kích thích tủy xương để sản xuất số lượng lớn tế bào gốc; chỉnh sửa gene trong tế bào để tạo ra hồng cầu có hemoglobin bình thường; truyền lại tế bào đã chỉnh sửa vào cơ thể bệnh nhân sau khi kiểm tra an toàn.
Người đứng đầu Dịch vụ Y tế Hoàng gia Bahrain - ông Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa nhận định thành tựu này không chỉ mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân mắc các rối loạn máu phức tạp, mà còn khẳng định trọng tâm của Bahrain vào đổi mới y tế.
Trong khi đó, Giám đốc điều hành Trung tâm Ung thư Bahrain, ông Edward Rowland nhấn mạnh rằng việc đưa liệu pháp CRISPR vào điều trị phản ánh chiến lược ứng dụng công nghệ tiên tiến và hợp tác toàn cầu của Bahrain.
Ông cũng bày tỏ niềm tự hào khi đội ngũ y tế nước này có thể mang đến giải pháp đột phá cho bệnh nhân không chỉ trong nước mà còn trên phạm vi quốc tế./.
Theo (TTXVN/Vietnam+)
https://www.vietnamplus.vn/trien-vong-moi-trong-dieu-tri-chung-roi-loan-mau-di-truyen-post1012728.vnp